周二，UniQure NV(QURE.US)開盤飆升超121%，一度觸發(fā)熔斷，報14.87美元。消息面上，作為uniQure的再生醫(yī)學先進療法(RMAT)Type b會議的一部分，F(xiàn)DA同意將正在進行的I/II期研究的數(shù)據與自然歷史外部對照進行比較，可以作為加速批準路徑下提交BLA的主要依據，從而避免額外的預提交研究。FDA還同意將cUHDRS作為中間臨床終點，并且在腦脊液(CSF)中測量的神經纖維輕鏈(NfL)的減少可以作為加速批準申請中治療效果的支持證據。